Tansiyon ilacı, çocuklarda nadir görülen beyin hastalığını yavaşlatıyor

Hollanda'da yapılan bir araştırma, tansiyon ilacı guanabenz'in, çocuklarda görülen nadir bir beyin hastalığı olan vanishing white matter (VWM) hastalığının ilerlemesini yavaşlattığını ortaya koydu. Amsterdam UMC tarafından yürütülen çalışmada, ilacı kullanan çocukların hastalığının daha yavaş ilerlediği ve hiçbirinin yaşamını yitirmediği belirlendi.

VWM hastalığı nedir?

VWM, kalıtsal bir hastalık olup beyindeki beyaz maddenin kaybına yol açar. Beyaz madde, beyin bölgeleri arasında sinyal iletimini sağlar. Hastalık en çok 1-6 yaş arası çocukları etkiler ve oldukça nadirdir. Dünya genelinde tahminen 100.000 çocuktan biri bu hastalıkla doğar.

Hastalık, vücudun ateş veya virüs gibi stres faktörlerine verdiği tepkideki bir hata nedeniyle ortaya çıkar. VWM'li çocuklarda bu stres tepkisi sürekli aktiftir. Zamanla hastalar tekerlekli sandalyeye bağımlı hale gelir, konuşmakta zorluk çeker veya sondasız beslenemez hale gelir.

Araştırmanın bulguları

Araştırmada, farklı ülkelerden 33 çocuğa dört yıl boyunca guanabenz verildi. Bu çocukların hastalık seyri, ilacı kullanmayan daha önceki 66 hasta ile karşılaştırıldı. Sonuçlar, guanabenz kullanan çocukların tekerlekli sandalyeye daha geç veya daha az sıklıkla bağımlı hale geldiğini gösterdi. Ayrıca, tedavi sırasında hiçbir çocuk yaşamını yitirmezken, karşılaştırma grubunda beş çocuk hayatını kaybetti. MRI taramaları, guanabenz kullanan çocuklarda beyaz maddenin daha yavaş azaldığını ortaya koydu.

Araştırmacılar, ilacın hastalığı tamamen iyileştirmediğini, tedavi durduğunda etkisinin de kaybolduğunu vurguluyor. Ayrıca karşılaştırma grubunun bir kontrol grubu olmadığını, yani ilacı kullanmayan çocuklarla eş zamanlı bir test yapılmadığını belirtiyorlar. Yine de çocuk nörolojisi profesörü Marjo van der Knaap, bu çalışmanın bir dönüm noktası olduğunu söylüyor.

Guanabenz, yüksek tansiyon tedavisinde daha etkili başka ilaçlar olduğu için artık üretilmiyor. Amsterdam UMC, ilacı yalnızca bu araştırma için özel olarak üretti. İlaç, VWM tedavisi için henüz ruhsatlı olmadığından şu anda yalnızca araştırma kapsamında kullanılabiliyor. Amsterdam UMC, ilacın onaylanması için çalışmalarını sürdürüyor.